Мышечная дистрофия Дюшенна повреждает все скелетные, сердечные и дыхательные мышцы (на более поздних стадиях). К этому присоединяется еще и различные бактериальные инфекции (чаще всего мочеполовой и дыхательной систем), при неправильном уходе за ребенком возникают пролежни. Если проблемы с дыхательной системой соединяются с сердечной недостаточностью, это грозит смертельным исходом. Такие пациенты практически никогда не живут более 30 лет.
Прогнозы ученых в отношении полного излечения от этого заболевания довольно оптимистичны, поскольку уже сделаны первые шаги в этом направлении.