В связи с неуклонным прогрессированием прогноз наиболее серьезен при синдроме Гурлера, так как летальный исход наступает до достижения возраста 10 лет от присоединения респираторных заболеваний и сердечно-сосудистой недостаточности. В качестве симптоматического лечения назначают гормональные препараты: АКТГ для подавления синтеза мукополисахаридов, тиреоидин, преднизолон. Используют большие дозы витамина А, сердечные препараты; делаются попытки лечения цитостатическими средствами.
Заместительная ферментная терапия.
Внутривенно каждые две недели вводят препарат, представляющей недостающий в организме фермент. Он замещает необходимое количество недостающего фермента. Заместительная терапия сегодня возможна практически при всех типах мукополисахаридоза. А если болезнь диагностирована на раннем этапе и до достижения малышом с МПС 1Н (синдром Гуллера) 3-х лет выполнена пересадка костного мозга, то терапия может и не понадобиться: необходимый фермент начнет сам вырабатываться организмом.