В настоящее время не существует патогенетического лечения МПС III типа. Трансплантация стволовых клеток не имеет достаточных данных для широкого применения). Трансплантация костного мозга неэффективна. Пациенты должны получать симптоматическую терапию в соответствии с выявленными нарушениями и жалобами
Лечение поведенческих нарушений проводится психоневрологом, рекомендовано использовать седативные средства, транквилизаторы, корректоры поведения. Выбор препарата, дозировка, длительность курса определяются индивидуально. Начинают прием данных препаратов под тщательным врачебным контролем в условиях круглосуточного / дневного стационара.
Хирургическое лечение – по показаниям.
При МПС IV ферментозаместительная терапия разработана, однако, в настоящее время лекарственный препарат в Российской Федерации не зарегистрирован. Препарат показал свою эффективность в международных клинических исследованиях. Его назначение возможно по жизненным показаниям на основании решения врачебного консилиума.
Очень важно симптоматическое лечение.Рекомендована коррекция нарушения осанки, контрактур суставов с использованием не хирургических методов включает физиопроцедуры и применение ортопедических устройств.
Хирургическое лечение – при наличии показаний.
Проблемы с шейным отделом позвоночника можно решить при помощи операции (шейный спондилодез). Маленькие части костей берутся из ноги и закрепляются в шее, где они со временем срастаются и образуют устойчивую опору, объединяющую два верхних позвонка и основание черепа. Подобные операции по сращению часто проводятся у различных пациентов, но у людей с синдромом Моркио особые проблемы, и обычные методы с ними не всегда срабатывают. У большинства хирургов-ортопедов в лучшем случае есть небольшой опыт работы с пациентами с синдромом Моркио, а обычно нет такого опыта вообще.
Очень важно фиксировать шею в правильном положении на протяжении четырех месяцев после операции, пока пересаженные кости не вырастут и не соединятся с основанием черепа. Один из методов успешного достижения данной цели называется методом ореола. Металлическое кольцо прикрепляется к черепу, и пластинки, которые идут от него, прикрепляются к телу с помощью гипсовой повязки. Для операции нужно оставаться в больнице не дольше недели. Обычно ореол оставляют на 3-4 месяца, чтобы наступило полное излечение и сращение позвоночника. Хотя заботиться о пациенте с ореолом трудная задача, привыкают к нему довольно быстро.
При МПС IV может появиться искривление позвоночника, или сколиоз, и если оно серьезное, то может потребоваться хирургическое вмешательство. Сращение с костью – лучшее решение, соединение позвонков при помощи металла не очень хорошо переносится пациентами. В любом случае мягкая костная ткань делает хирургические вмешательства и выздоровление тяжелыми. Пациенты нуждаются в многочисленных восстановительных процедурах.
Лечение мукополисахаридоза VII симптоматическое. При этом больных наблюдают разные специалисты — хирурги (удаление грыж), ортопеды (ортопедическая коррекция нарушений опорно-двигательного аппарата), педиатры (в связи с частыми острыми респираторными вирусными инфекциями, сердечно-сосудистой недостаточностью), оториноларингологи (в связи с нарушениями слуха, хроническими отитами и синуситами), офтальмологи, нейрохирурги и невропатологи (внутричерепная гипертензия). Использование для лечения гормональных препаратов (кортикотропина, глюкокортикоидов, тиреоидина), витамина А, переливаний препаратов крови плазмы, введения декстрана-70 приводит лишь к временному улучшению. Показана профилактика инфекционного эндокардита, учитывая высокую частоту латентно протекающих клапанных аномалий.
Общая профилактика заключается в проведении медико-генетического консультирования и антенатальной диагностики (определение активности ферментов и содержания гликозаминогликанов в культуре клеток амниотической жидкости).