Прогноз благоприятнее у женщин: более 20 лет с начала заболевания живут 100% женщин и только 63% мужчин; 50% больных не доживает до 35 лет. Заболевание неуклонно прогрессирует и приводит к глубокой инвалидизации, но темпы прогрессирования различны: иногда больные в течение нескольких лет перестают ходить, в других случаях сохраняют возможность передвижения и самообслуживания достаточно долго.
Нарушение функции тазовых органов иногда появляется у больных с длительно текущим заболеванием. Интеллект у пациентов с данным заболеванием в большинстве случаев не страдает. Причиной смерти зачастую является прогрессирующая кардиомиопатия.