Лечение должно назначаться коллегиально в составе педиатра, диетолога, невролога.
Назначается патогенетическая терапия, которая включает специализированное лечебное питание, диетотерапию, метаболические препараты L-карнитин, рибофлавин. Диета направлена на ограничение в рационе белков животного происхождения, с обязательным назначением специализированного продукта питания, не содержащего лизин и триптофан. Пациенты младенческого возраста могут находиться на грудном вскармливании. В случаях острого варианта течения ГА проводится интенсивная терапия.
Необходима симптоматическая терапия неврологических нарушений, физиолечение, комплекс ЛФК. Если адекватное лечение проводится с периода новорожденности, то практически все пациенты остаются бессимптомными. Диспансеризация больных ГА должна сопровождаться лабораторным мониторингом.