Прогноз болезни зависит от возраста дебюта заболевания, количества вовлеченных систем организма, включая степень и тяжесть поражения мышечного аппарата (скелетной, дыхательной, сердечной мускулатур), скорости прогрессирования, времени начала ФЗТ.
Назначение патогенетической терапии на ранних стадиях заболевания определяет благоприятный прогноз и улучшает качество жизни пациентов с болезнью Помпе, предотвращая их инвалидизацию.