Без лечения нитизиноном и без трансплантации печени подавляющее большинство детей погибает до 15-летнего возраста. Определяющим в прогнозе является время дебюта заболевания, т.е. дети с острой и подострой тирозинемией (НТ1А) умирают до 1 года.
В последние годы появились сообщения о течении беременности и благополучных родах у двух женщин, больных НТ1, получающих NTBC, и об одном молодом человеке, ставшем отцом. Опасность для плода заключается в высокой концентрации тирозина в крови матери.